分析：AI将在未来3-5年加剧生物制药研发生产率挑战

AI正在改变各个行业，生物制药也不例外。AI将帮助制造更好的药物，有望提高效率，并帮助这些药物更快地送到患者手中。

但我的预测是：在未来3-5年，AI将推动一波药物过剩的浪潮，并加剧行业整体研发生产率的挑战，而不是改善这些指标。

重大的新技术浪潮往往在让事情变好之前先让事情变糟。2001年，在基因组泡沫的顶峰时期，雷曼兄弟和麦肯锡发布了一份名为《基因组学的果实：在新生物学成熟之前，药物管线将面临消化不良》的报告——该报告提出假设：随着对人类基因组序列理解的加深，行业实验室将被大量首创性、前所未有的生物靶点所淹没——一个靶点过剩的新时代——而所有这些靶点都缺乏验证，这将导致失败率飙升、成本上升、时间线拉长。这一切都与基因组学将改善这些指标的“承诺”背道而驰。本世纪大部分时间里行业研发生产率的下降，在很大程度上验证了该报告的“靶点过剩”论点。但没有人会怀疑人类基因组计划对当今医学的巨大价值。

虽然AI在生物制药研发价值链上有许多应用，但我在这里具体谈论的是它在“分子设计”中的作用。自AlphaFold时刻以来，几乎每一天都有新的见解或案例研究，展示AI如何帮助制造候选药物，无论是小分子、抗体、反义核酸还是其他模态。我们所有的药物发现公司都在其工作中部署了某种形式的AI，因为药物发现中确实存在真实的应用场景和有效的牵引力。二十年来，我一直积极投资于计算药物发现的进展（现在常被称为AI），所以我是相信的。话虽如此，在我看来，当前许多夸张的说法被过度炒作了，尤其是那些涉及在短期内颠覆行业研发模式（或治愈所有疾病）的说法。

AI正在使分子设计民主化，并带来药物过剩。你不需要庞大的内部药物发现团队，也不需要大型HTS平台和其他技术基础设施。你也不总是需要30年的药物化学或抗体工程经验。灵活的小团队可以做到以前只有大型研发机构才能做的事情。此外，大多数“专有”AI模型会以各种形式迅速传播到整个药物发现行业。封闭和开放模型都在并将继续被用于驱动新的分子设计。在AI普及的时代，无论是基础实验室还是药物设计应用层，竞争护城河都更难建立。

但关键在于，今天的AI主要是在已知靶点、已知药物骨架和已知生物学周围实现设计民主化。大多数AI模型的训练集涉及“已知”的药物发现领域，而在这些集合之外的预测能力很差（此处、此处）。破解不可成药性——新颖复杂的生物学、独特的结合位点、尚未发现的新型药效团、正交方法——对大多数AI模型来说仍然难以实现，正如Daphne Koller在她最近的博客中所描述的，今天没有AI“魔法棒”。Bender等人于2026年8月探讨了类似的AI现实主义主题，关于AI在药物发现中的应用，并得出结论：“临床相关的影响……令人失望地有限。”

由于许多AI主导的参与者主要关注“已知”的药物发现空间（受限于其训练集），从定义上讲，这意味着他们将针对已知靶点做更多的工作、更多的投资和更多的药物。我认为AI将推动一个前所未有的药物过剩时期：比以往任何时候都有更多的候选药物进入后期发现和早期开发阶段，尤其是因为“AI原生”初创公司正在筹集如此多的资金。

有鉴于此，我相信AI无疑将加剧我们行业中的拥挤挑战——那种激烈的竞争已经导致针对前八大靶点（例如PD1、EGFR、CD19、VEGF、HER2、JAK、GLP、KRAS）中的每一个，都有超过100个全球项目进入研发。至少有30个“热门”靶点，在全球临床前或临床研发中有超过30个项目针对它们。

围绕热门靶点的拥挤与这个行业本身一样古老。我曾多次在此评论过这一现象：2012年的《旅鼠行军》和2016年免疫肿瘤学中的《战略超新星》。这是我们业务的本质。而在2025年的《群体的智慧》中，我强调了对拥挤群体的淘汰在风险投资中是典型现象；虽然这对不成功的me-too药物和整个行业研发生产率不利，但可能对患者有利（最好的药物应该能送到他们手中）。

由于AI正在使这些已知空间的工作民主化，我们应该准备好迎接针对已验证生物学的大量项目海啸，使针对热门靶点的竞争拥挤问题比以往更加激烈。如上所述，围绕有影响力的靶点的拥挤是制药业由来已久的传统，自1980年代以来，每个时代都有人抱怨“me-too”项目的密度（此处、此处）。事实上，“me-too药物”这个词是在1950年代创造的！AI通过加速步伐加剧了这个“me-too药物”问题。

（原文较长，此处译出前 6000 字，完整内容请点「打开原文」。）